IA et découverte de médicaments : cibles, molécules et essais cliniques en 2026
Concevoir un nouveau médicament reste l'un des paris les plus longs et les plus coûteux de l'industrie : environ 2,6 milliards de dollars et près de dix ans, pour un candidat sur dix qui franchit les essais cliniques. L'intelligence artificielle promet de raccourcir la première moitié de ce parcours, celle de la découverte. Entre AlphaFold, récompensé par le prix Nobel de chimie 2024, et le premier médicament dont la cible et la molécule ont été trouvées par IA aujourd'hui en phase 2, le sujet est sorti du laboratoire. Pour la Belgique, premier pôle pharmaceutique d'Europe par habitant, l'enjeu est industriel.
Article généré par l'IA. Contenu rédigé avec l'assistance d'un modèle d'intelligence artificielle, puis relu par un humain avant publication. Les chiffres cités renvoient à leurs sources, listées en fin d'article.
Coût moyen pour amener un médicament sur le marché, sur près de dix ans (Tufts)
200 millions
Structures de protéines prédites par AlphaFold et mises en libre accès (DeepMind, EMBL-EBI)
80 à 90 %
Taux de succès en phase 1 des molécules issues de l'IA, contre 40 à 65 % historiquement (BCG)
Pourquoi la découverte est si lente et si chère
Un médicament part de dizaines de milliers de molécules criblées en laboratoire. Quelques-unes seulement passent les tests précliniques, encore moins entrent en essais cliniques, et une poignée obtient une autorisation de mise sur le marché. Le coût moyen pour mener un candidat jusqu'au marché, en intégrant tous les échecs, est estimé à environ 2,6 milliards de dollars par le Tufts Center for the Study of Drug Development, pour un cycle de dix à quinze ans.
Le goulot, c'est l'échec. Selon les données de la BIO (organisation professionnelle de la biotech) compilées avec Informa, près de 9 candidats sur 10 qui entrent en essais cliniques n'atteignent jamais l'autorisation. Chaque échec tardif, en phase 2 ou 3, coûte des années et des centaines de millions. C'est précisément cette première moitié du parcours, trouver une bonne cible et une bonne molécule, que l'IA cherche à rendre plus rapide et moins hasardeuse.
Ce que l'IA change dans le pipeline
L'IA n'invente pas un médicament toute seule. Elle intervient à des étapes précises de la recherche, là où il faut explorer un espace immense de possibilités et hiérarchiser des pistes. Quatre usages dominent aujourd'hui.
Identifier la cible
Les modèles passent au crible la littérature, les données omiques et les structures pour proposer des cibles biologiques plausibles d'une maladie.
cibles nouvelles
Concevoir la molécule
La chimie générative propose des molécules aux propriétés voulues, en synthétisant des dizaines de candidats plutôt que des milliers.
moins de synthèses
Prédire et cribler
Des modèles d'absorption, de toxicité et d'efficacité (ADMET) écartent tôt les candidats voués à l'échec, avant le laboratoire.
échecs plus tôt
Optimiser les essais
Sélection des patients, choix des sites et conception des protocoles à partir de données réelles, pour des essais mieux ciblés.
essais ciblés
AlphaFold : le tournant scientifique
Pendant cinquante ans, prédire la forme tridimensionnelle d'une protéine à partir de sa séquence est resté un problème ouvert. Or cette forme commande la fonction, et donc la façon dont une molécule peut s'y fixer. En 2021, AlphaFold 2, développé par Google DeepMind, a prédit la structure de presque toutes les 200 millions de protéines connues et a publié ces structures en libre accès, via une base hébergée par l'EMBL-EBI. En mai 2024, AlphaFold 3 a étendu la prédiction aux complexes entre protéines et ADN, ARN ou petites molécules.
La reconnaissance est venue vite : le prix Nobel de chimie 2024 a récompensé Demis Hassabis et John Jumper pour la prédiction de structures, et David Baker pour la conception de protéines. Connaître la structure d'une cible avant la moindre expérience raccourcit la conception de molécules qui s'y lient, même si une structure prédite reste une hypothèse à valider en laboratoire.
AlphaFold 2 (2021)
Près de 200 millions de structures de protéines prédites et mises en libre accès. Une ressource utilisée par des millions de chercheurs dans le monde.
AlphaFold 3 (2024)
Prédiction des interactions entre protéines et ADN, ARN, ligands et ions, au coeur de la conception de médicaments.
Du laboratoire à la clinique : la preuve par rentosertib
Le cas le plus avancé vient d'Insilico Medicine. Sa molécule rentosertib (ISM001-055), un inhibiteur de la protéine TNIK contre la fibrose pulmonaire idiopathique, est le premier médicament dont la cible et la molécule ont été identifiées par IA générative. Sur ses 22 candidats nommés entre 2021 et 2024, l'entreprise dit être passée de l'initiation du projet au candidat préclinique en 12 à 18 mois, contre 2,5 à 4 ans habituellement, en synthétisant seulement 60 à 200 molécules par projet.
Surtout, rentosertib a livré des résultats cliniques. La phase 2a, publiée dans Nature Medicine le 3 juin 2025, a porté sur 71 patients répartis sur 22 sites en Chine. Le groupe traité à 60 mg par jour a gagné 98,4 mL de capacité vitale forcée sur douze semaines, contre une perte de 20,3 mL sous placebo, un marqueur de référence pour cette maladie. Insilico discute désormais avec les autorités d'une phase 3. La société elle-même rappelle que l'échantillon est limité et devra être confirmé sur de plus grandes cohortes.
Combien ça pèse
Le marché de l'IA appliquée à la découverte de médicaments est encore jeune et les estimations divergent fortement selon le périmètre retenu, de moins de 3 à plus de 20 milliards de dollars pour 2026. Precedence Research situe ce marché autour de 6,9 milliards de dollars en 2025 et 7,6 milliards en 2026, avec une croissance annuelle d'environ 10 % jusqu'en 2035. Au-delà du chiffre, le signal le plus net vient des partenariats : les grands laboratoires nouent des accords avec les biotechs spécialisées dans l'IA, ce qui valide l'approche sans encore en prouver le rendement final.
Là où l'IA aide vraiment
L'avantage mesuré se situe au début du parcours. Selon l'analyse du Boston Consulting Group, les molécules issues de l'IA réussissent leur phase 1 dans 80 à 90 % des cas, contre 40 à 65 % historiquement. Cette phase teste surtout la sécurité : un meilleur taux suggère que l'IA conçoit des molécules mieux tolérées et mieux ciblées, ce qui réduit les échecs précoces et les coûts associés.
À garder en tête
La preuve clinique reste partielle. En phase 2, qui teste l'efficacité, les molécules issues de l'IA réussissent à environ 40 %, dans la moyenne historique (BCG) : l'IA accélère la découverte, elle ne garantit pas encore l'efficacité. Des échecs existent : plusieurs candidats très médiatisés issus de l'IA ont échoué en phase 2, et certaines biotechs pionnières ont revu leur ambition à la baisse. La qualité des données est décisive : un modèle ne vaut que les données biologiques qui l'alimentent. La réglementation ne change pas : EMA et FDA exigent les mêmes preuves, et les données de santé restent encadrées par le RGPD et l'EU AI Act.
Ce que ça change pour la Belgique
La Belgique est un poids lourd pharmaceutique : elle figure en tête de l'Union européenne pour l'investissement en R&D pharma rapporté à la population, et exporte chaque jour pour environ 216 millions d'euros de produits biopharmaceutiques (pharma.be). Mais 2024 a envoyé des signaux d'alerte, avec des exportations en recul de 6,8 % et des demandes de brevets en chute de 15,3 %. Dans ce contexte, l'efficacité de la R&D devient un enjeu de compétitivité, pas un sujet de laboratoire.
Un pôle sous pression
UCB, dont le siège est à Bruxelles, et Janssen (groupe J&J), dont une grande partie de la R&D est à Beerse, comptent parmi les acteurs majeurs. Le recul de 2024 rappelle que le leadership n'est pas acquis.
L'IA comme levier
Raccourcir la découverte, écarter les échecs plus tôt et mieux cibler les essais peut défendre cette position, à condition d'investir dans des données propres et dans les compétences.
Par où commencer
1
Cadrer un problème de R&D précis
Une cible difficile, un goulot de criblage, une cohorte d'essai à optimiser. L'IA sert un objectif mesurable, pas l'inverse.
2
Auditer ses données
Les modèles ne valent que les données biologiques et chimiques disponibles, propres, structurées et exploitables.
3
Choisir interne, partenariat ou fournisseur
Plateformes spécialisées, collaborations académiques ou outils internes, selon la maturité et les compétences en place.
4
Encadrer données et conformité
Données de santé sous RGPD, traçabilité des modèles, dossier réglementaire EMA et FDA, gouvernance documentée.
Sources
Tufts Center for the Study of Drug Development, DiMasi et al., Innovation in the pharmaceutical industry: New estimates of R&D costs (coût moyen d'environ 2,6 milliards de dollars, cycle de dix à quinze ans). sciencedirect.com
BIO, Informa Pharma Intelligence et QLS, Clinical Development Success Rates (près de 9 candidats sur 10 entrés en essais cliniques n'atteignent pas l'autorisation). bio.org
Google DeepMind et EMBL-EBI, AlphaFold Protein Structure Database (près de 200 millions de structures de protéines prédites et mises en libre accès ; AlphaFold 3 annoncé le 8 mai 2024). alphafold.ebi.ac.uk
The Nobel Prize, The Nobel Prize in Chemistry 2024 (Demis Hassabis et John Jumper pour la prédiction de structures, David Baker pour la conception de protéines). nobelprize.org
Jayatunga et al. (Boston Consulting Group), How successful are AI-discovered drugs in clinical trials? A first analysis and emerging lessons, Drug Discovery Today (2024) (80 à 90 % de succès en phase 1 pour les molécules issues de l'IA contre 40 à 65 % historiquement, environ 40 % en phase 2). sciencedirect.com
Insilico Medicine, Nature Medicine (3 juin 2025), A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis: a randomized phase 2a trial (71 patients, 22 sites, +98,4 mL de capacité vitale forcée à 60 mg contre -20,3 mL sous placebo ; 12 à 18 mois de la cible au candidat préclinique). nature.com ; insilico.com
Precedence Research, Artificial Intelligence (AI) in Drug Discovery Market (environ 6,9 milliards de dollars en 2025 et 7,6 milliards en 2026, croissance annuelle proche de 10 % jusqu'en 2035). precedenceresearch.com
pharma.be, Nouveaux chiffres pharma.be (environ 216 millions d'euros de produits biopharmaceutiques exportés par jour, exportations en recul de 6,8 % et demandes de brevets en baisse de 15,3 % en 2024 ; Belgique en tête de l'UE pour la R&D pharma par habitant). pharma.be
Molderez Consult aide les acteurs belges de la santé et de la pharma à cadrer un cas d'usage IA, auditer leurs données et déployer dans le respect du RGPD et des exigences réglementaires, sur une infrastructure maîtrisée.
Article généré par l'IA. Contenu rédigé avec l'assistance d'un modèle d'intelligence artificielle, puis relu par un humain avant publication. Les chiffres cités renvoient à leurs sources, listées en fin d'article.
AI en geneesmiddelenontdekking: targets, moleculen en klinische studies in 2026
Een nieuw geneesmiddel ontwikkelen blijft een van de langste en duurste weddenschappen van de sector: ongeveer 2,6 miljard dollar en bijna tien jaar, voor één kandidaat op tien die de klinische studies doorstaat. Artificiële intelligentie belooft de eerste helft van dat traject, de ontdekking, in te korten. Tussen AlphaFold, bekroond met de Nobelprijs voor scheikunde 2024, en het eerste geneesmiddel waarvan het target en de molecule door AI zijn gevonden en dat vandaag in fase 2 zit, is het onderwerp het labo uit. Voor België, eerste farmapool van Europa per inwoner, is de inzet industrieel.
Artikel gegenereerd door AI. Tekst opgesteld met de hulp van een AI-model en door een mens nagelezen vóór publicatie. De vermelde cijfers verwijzen naar hun bronnen, onderaan dit artikel.
Gemiddelde kost om een geneesmiddel op de markt te brengen, over bijna tien jaar (Tufts)
200 miljoen
Eiwitstructuren voorspeld door AlphaFold en vrij beschikbaar gesteld (DeepMind, EMBL-EBI)
80 tot 90 %
Slaagkans in fase 1 van moleculen uit AI, tegenover 40 tot 65 % historisch (BCG)
Waarom ontdekking zo traag en zo duur is
Een geneesmiddel vertrekt van tienduizenden moleculen die in het labo worden gescreend. Slechts enkele doorstaan de preklinische tests, nog minder gaan naar klinische studies, en een handvol krijgt een vergunning voor het in de handel brengen. De gemiddelde kost om een kandidaat tot op de markt te brengen, met alle mislukkingen erbij, wordt geschat op ongeveer 2,6 miljard dollar door het Tufts Center for the Study of Drug Development, voor een cyclus van tien tot vijftien jaar.
De flessenhals is de mislukking. Volgens de gegevens van BIO (beroepsorganisatie van de biotech), samengesteld met Informa, bereiken bijna 9 kandidaten op 10 die in klinische studies stappen nooit de vergunning. Elke late mislukking, in fase 2 of 3, kost jaren en honderden miljoenen. Het is net die eerste helft van het traject, een goed target en een goede molecule vinden, die AI sneller en minder risicovol wil maken.
Wat AI verandert in de pijplijn
AI bedenkt niet in haar eentje een geneesmiddel. Ze grijpt in op precieze stappen van het onderzoek, daar waar een enorme ruimte aan mogelijkheden moet worden verkend en pistes moeten worden gerangschikt. Vier toepassingen overheersen vandaag.
Het target bepalen
De modellen ziften de literatuur, de omics-data en de structuren om plausibele biologische targets van een ziekte voor te stellen.
nieuwe targets
De molecule ontwerpen
Generatieve chemie stelt moleculen met de gewenste eigenschappen voor, door tientallen kandidaten te synthetiseren in plaats van duizenden.
minder syntheses
Voorspellen en screenen
Modellen van absorptie, toxiciteit en werkzaamheid (ADMET) sluiten vroeg de kandidaten uit die gedoemd zijn te mislukken.
vroeger falen
De studies optimaliseren
Selectie van patiënten, keuze van sites en ontwerp van protocollen op basis van reële data, voor beter gerichte studies.
gerichte studies
AlphaFold: het wetenschappelijke kantelpunt
Vijftig jaar lang bleef het voorspellen van de driedimensionale vorm van een eiwit uit zijn sequentie een open probleem. Net die vorm bepaalt de functie, en dus de manier waarop een molecule zich eraan kan binden. In 2021 voorspelde AlphaFold 2, ontwikkeld door Google DeepMind, de structuur van bijna alle 200 miljoen gekende eiwitten en publiceerde het die structuren vrij beschikbaar, via een databank gehost door het EMBL-EBI. In mei 2024 breidde AlphaFold 3 de voorspelling uit naar complexen tussen eiwitten en DNA, RNA of kleine moleculen.
De erkenning kwam snel: de Nobelprijs voor scheikunde 2024 bekroonde Demis Hassabis en John Jumper voor de voorspelling van structuren, en David Baker voor het ontwerp van eiwitten. De structuur van een target kennen nog voor enig experiment verkort het ontwerp van moleculen die zich eraan binden, ook al blijft een voorspelde structuur een hypothese die in het labo moet worden gevalideerd.
AlphaFold 2 (2021)
Bijna 200 miljoen eiwitstructuren voorspeld en vrij beschikbaar gesteld. Een hulpbron die wereldwijd door miljoenen onderzoekers wordt gebruikt.
AlphaFold 3 (2024)
Voorspelling van de interacties tussen eiwitten en DNA, RNA, liganden en ionen, in het hart van het ontwerp van geneesmiddelen.
Van labo naar kliniek: het bewijs met rentosertib
Het verst gevorderde geval komt van Insilico Medicine. Zijn molecule rentosertib (ISM001-055), een remmer van het eiwit TNIK tegen idiopathische longfibrose, is het eerste geneesmiddel waarvan het target en de molecule door generatieve AI zijn bepaald. Op zijn 22 genomineerde kandidaten tussen 2021 en 2024 zegt het bedrijf van projectstart tot preklinische kandidaat te zijn gegaan in 12 tot 18 maanden, tegenover 2,5 tot 4 jaar gewoonlijk, met de synthese van slechts 60 tot 200 moleculen per project.
Vooral leverde rentosertib klinische resultaten op. Fase 2a, gepubliceerd in Nature Medicine op 3 juni 2025, betrof 71 patiënten verspreid over 22 sites in China. De groep behandeld met 60 mg per dag won 98,4 mL geforceerde vitale capaciteit over twaalf weken, tegenover een verlies van 20,3 mL onder placebo, een referentiemerker voor deze ziekte. Insilico bespreekt nu met de autoriteiten een fase 3. Het bedrijf zelf herinnert eraan dat de steekproef beperkt is en op grotere cohorten zal moeten worden bevestigd.
Hoeveel weegt het
De markt van AI toegepast op geneesmiddelenontdekking is nog jong en de ramingen lopen sterk uiteen naargelang het gehanteerde bereik, van minder dan 3 tot meer dan 20 miljard dollar voor 2026. Precedence Research situeert die markt rond 6,9 miljard dollar in 2025 en 7,6 miljard in 2026, met een jaarlijkse groei van ongeveer 10 % tot 2035. Voorbij het cijfer komt het duidelijkste signaal van de partnerschappen: de grote labo's sluiten akkoorden met de in AI gespecialiseerde biotechs, wat de aanpak bekrachtigt zonder het uiteindelijke rendement al te bewijzen.
Waar AI echt helpt
Het gemeten voordeel zit aan het begin van het traject. Volgens de analyse van de Boston Consulting Group slagen de moleculen uit AI in hun fase 1 in 80 tot 90 % van de gevallen, tegenover 40 tot 65 % historisch. Die fase test vooral de veiligheid: een beter percentage suggereert dat AI beter verdragen en beter gerichte moleculen ontwerpt, wat het vroege falen en de bijbehorende kosten vermindert.
Om in gedachten te houden
Het klinische bewijs blijft gedeeltelijk. In fase 2, die de werkzaamheid test, slagen de moleculen uit AI in ongeveer 40 %, in het historische gemiddelde (BCG): AI versnelt de ontdekking, ze waarborgt nog niet de werkzaamheid. Er zijn mislukkingen: meerdere sterk gemediatiseerde kandidaten uit AI faalden in fase 2, en sommige pioniersbiotechs hebben hun ambitie naar beneden bijgesteld. De datakwaliteit is doorslaggevend: een model is maar zo goed als de biologische data die het voeden. De regelgeving verandert niet: EMA en FDA eisen dezelfde bewijzen, en gezondheidsgegevens blijven omkaderd door de AVG en de EU AI Act.
Wat het verandert voor België
België is een farmazwaargewicht: het staat aan de top van de Europese Unie voor de investering in farma-R&D per inwoner, en exporteert dagelijks voor ongeveer 216 miljoen euro aan biofarmaceutische producten (pharma.be). Maar 2024 stuurde alarmsignalen, met een terugval van de export met 6,8 % en een daling van de octrooiaanvragen met 15,3 %. In die context wordt de efficiëntie van de R&D een kwestie van concurrentievermogen, geen laboratoriumonderwerp.
Een pool onder druk
UCB, met hoofdzetel in Brussel, en Janssen (J&J-groep), met een groot deel van zijn R&D in Beerse, behoren tot de grote spelers. De terugval van 2024 herinnert eraan dat het leiderschap niet verworven is.
AI als hefboom
De ontdekking inkorten, het falen vroeger uitsluiten en de studies beter richten kan die positie verdedigen, op voorwaarde dat men investeert in propere data en in competenties.
Waar te beginnen
1
Een precies R&D-probleem afbakenen
Een moeilijk target, een screeningflessenhals, een te optimaliseren studiecohort. AI dient een meetbaar doel, niet omgekeerd.
2
De data auditen
Modellen zijn maar zo goed als de beschikbare biologische en chemische data: proper, gestructureerd en bruikbaar.
3
Intern, partnerschap of leverancier kiezen
Gespecialiseerde platformen, academische samenwerkingen of interne tools, naargelang de maturiteit en de aanwezige competenties.
4
Data en conformiteit omkaderen
Gezondheidsgegevens onder de AVG, traceerbaarheid van de modellen, regelgevend dossier EMA en FDA, gedocumenteerde governance.
Bronnen
Tufts Center for the Study of Drug Development, DiMasi et al., Innovation in the pharmaceutical industry: New estimates of R&D costs (gemiddelde kost van ongeveer 2,6 miljard dollar, cyclus van tien tot vijftien jaar). sciencedirect.com
BIO, Informa Pharma Intelligence en QLS, Clinical Development Success Rates (bijna 9 kandidaten op 10 die in klinische studies stappen, bereiken de vergunning niet). bio.org
Google DeepMind en EMBL-EBI, AlphaFold Protein Structure Database (bijna 200 miljoen voorspelde eiwitstructuren, vrij beschikbaar; AlphaFold 3 aangekondigd op 8 mei 2024). alphafold.ebi.ac.uk
The Nobel Prize, The Nobel Prize in Chemistry 2024 (Demis Hassabis en John Jumper voor de voorspelling van structuren, David Baker voor het ontwerp van eiwitten). nobelprize.org
Jayatunga et al. (Boston Consulting Group), How successful are AI-discovered drugs in clinical trials? A first analysis and emerging lessons, Drug Discovery Today (2024) (80 tot 90 % slaagkans in fase 1 voor moleculen uit AI tegenover 40 tot 65 % historisch, ongeveer 40 % in fase 2). sciencedirect.com
Insilico Medicine, Nature Medicine (3 juni 2025), A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis: a randomized phase 2a trial (71 patiënten, 22 sites, +98,4 mL geforceerde vitale capaciteit bij 60 mg tegenover -20,3 mL onder placebo; 12 tot 18 maanden van target tot preklinische kandidaat). nature.com ; insilico.com
Precedence Research, Artificial Intelligence (AI) in Drug Discovery Market (ongeveer 6,9 miljard dollar in 2025 en 7,6 miljard in 2026, jaarlijkse groei van bijna 10 % tot 2035). precedenceresearch.com
pharma.be, Nieuwe cijfers pharma.be (ongeveer 216 miljoen euro biofarmaceutische producten geëxporteerd per dag, export -6,8 % en octrooiaanvragen -15,3 % in 2024; België aan de top van de EU voor farma-R&D per inwoner). pharma.be
Molderez Consult helpt Belgische spelers in gezondheid en farma om een AI-toepassing af te bakenen, hun data te auditen en uit te rollen met respect voor de AVG en de regelgevende vereisten, op een beheerste infrastructuur.
Artikel gegenereerd door AI. Tekst opgesteld met de hulp van een AI-model en door een mens nagelezen vóór publicatie. De vermelde cijfers verwijzen naar hun bronnen, onderaan dit artikel.
AI and Drug Discovery: Targets, Molecules and Clinical Trials in 2026
Developing a new drug remains one of the industry's longest and most expensive bets: roughly 2.6 billion dollars and nearly ten years, for one candidate in ten that clears clinical trials. Artificial intelligence promises to shorten the first half of that journey, the discovery part. Between AlphaFold, awarded the 2024 Nobel Prize in Chemistry, and the first drug whose target and molecule were found by AI now in phase 2, the topic has left the lab. For Belgium, Europe's leading pharmaceutical hub per capita, the stakes are industrial.
Article generated by AI. Content written with the help of an artificial intelligence model and reviewed by a human before publication. The figures cited point to their sources, listed at the end of the article.
Average cost to bring a drug to market, over nearly ten years (Tufts)
200 million
Protein structures predicted by AlphaFold and made freely available (DeepMind, EMBL-EBI)
80 to 90%
Phase 1 success rate of AI-discovered molecules, versus 40 to 65% historically (BCG)
Why Discovery Is So Slow and So Expensive
A drug starts from tens of thousands of molecules screened in the lab. Only a few clear preclinical testing, fewer still enter clinical trials, and a handful obtain marketing approval. The average cost to carry a candidate to market, accounting for every failure, is estimated at about 2.6 billion dollars by the Tufts Center for the Study of Drug Development, over a ten to fifteen year cycle.
The bottleneck is failure. According to data from BIO (the biotech trade body) compiled with Informa, close to 9 of every 10 candidates that enter clinical trials never reach approval. Each late failure, in phase 2 or 3, costs years and hundreds of millions. It is precisely this first half of the journey, finding a good target and a good molecule, that AI seeks to make faster and less uncertain.
What AI Changes in the Pipeline
AI does not invent a drug on its own. It steps in at specific stages of research, where a vast space of possibilities must be explored and leads ranked. Four uses dominate today.
Identify the target
Models sift through the literature, omics data and structures to propose plausible biological targets for a disease.
novel targets
Design the molecule
Generative chemistry proposes molecules with the desired properties, synthesizing dozens of candidates rather than thousands.
fewer syntheses
Predict and screen
Models of absorption, toxicity and efficacy (ADMET) rule out candidates bound to fail early, before the lab.
earlier failures
Optimize the trials
Patient selection, site choice and protocol design from real-world data, for better-targeted trials.
targeted trials
AlphaFold: The Scientific Turning Point
For fifty years, predicting the three-dimensional shape of a protein from its sequence remained an open problem. Yet that shape governs function, and therefore how a molecule can bind to it. In 2021, AlphaFold 2, developed by Google DeepMind, predicted the structure of nearly all 200 million known proteins and published those structures in open access, through a database hosted by EMBL-EBI. In May 2024, AlphaFold 3 extended prediction to complexes between proteins and DNA, RNA or small molecules.
Recognition came fast: the 2024 Nobel Prize in Chemistry honored Demis Hassabis and John Jumper for structure prediction, and David Baker for protein design. Knowing the structure of a target before any experiment shortens the design of molecules that bind to it, even though a predicted structure remains a hypothesis to validate in the lab.
AlphaFold 2 (2021)
Nearly 200 million protein structures predicted and made freely available. A resource used by millions of researchers worldwide.
AlphaFold 3 (2024)
Prediction of interactions between proteins and DNA, RNA, ligands and ions, at the heart of drug design.
From Lab to Clinic: The Proof with Rentosertib
The most advanced case comes from Insilico Medicine. Its molecule rentosertib (ISM001-055), an inhibitor of the TNIK protein for idiopathic pulmonary fibrosis, is the first drug whose target and molecule were both identified by generative AI. Across its 22 nominated candidates between 2021 and 2024, the company says it moved from project start to preclinical candidate in 12 to 18 months, against 2.5 to 4 years usually, synthesizing only 60 to 200 molecules per project.
Above all, rentosertib delivered clinical results. The phase 2a trial, published in Nature Medicine on 3 June 2025, covered 71 patients across 22 sites in China. The group treated with 60 mg per day gained 98.4 mL of forced vital capacity over twelve weeks, against a decline of 20.3 mL on placebo, a benchmark metric for this disease. Insilico is now discussing a phase 3 with regulators. The company itself notes that the sample is limited and will need confirmation in larger cohorts.
How Much It Weighs
The market for AI applied to drug discovery is still young and estimates vary widely depending on scope, from under 3 to over 20 billion dollars for 2026. Precedence Research places this market at around 6.9 billion dollars in 2025 and 7.6 billion in 2026, with annual growth of roughly 10% through 2035. Beyond the figure, the clearest signal comes from partnerships: large pharma companies are striking deals with AI-focused biotechs, which validates the approach without yet proving its final return.
Where AI Truly Helps
The measured advantage sits at the start of the journey. According to the Boston Consulting Group analysis, AI-discovered molecules pass phase 1 in 80 to 90% of cases, against 40 to 65% historically. That phase mainly tests safety: a higher rate suggests AI designs better-tolerated and better-targeted molecules, which reduces early failures and their associated costs.
Worth Keeping in Mind
Clinical proof remains partial. In phase 2, which tests efficacy, AI-discovered molecules succeed at about 40%, in line with the historical average (BCG): AI accelerates discovery, it does not yet guarantee efficacy. Failures exist: several high-profile AI-discovered candidates failed in phase 2, and some pioneering biotechs have scaled back their ambition. Data quality is decisive: a model is only as good as the biological data feeding it. Regulation does not change: the EMA and FDA require the same evidence, and health data remains governed by the GDPR and the EU AI Act.
What It Changes for Belgium
Belgium is a pharmaceutical heavyweight: it ranks at the top of the European Union for pharma R&D investment relative to population, and exports about 216 million euros of biopharmaceutical products every day (pharma.be). But 2024 sent warning signals, with exports down 6.8% and patent applications down 15.3%. In this context, R&D efficiency becomes a matter of competitiveness, not a laboratory topic.
A hub under pressure
UCB, headquartered in Brussels, and Janssen (J&J group), with much of its R&D in Beerse, are among the major players. The 2024 downturn is a reminder that leadership is not a given.
AI as a lever
Shortening discovery, ruling out failures earlier and better targeting trials can defend this position, provided there is investment in clean data and skills.
Where to Start
1
Frame a specific R&D problem
A hard target, a screening bottleneck, a trial cohort to optimize. AI serves a measurable goal, not the other way around.
2
Audit your data
Models are only as good as the available biological and chemical data: clean, structured and usable.
3
Choose in-house, partnership or vendor
Specialized platforms, academic collaborations or in-house tools, depending on maturity and the skills in place.
4
Govern data and compliance
Health data under the GDPR, model traceability, EMA and FDA regulatory dossier, documented governance.
Sources
Tufts Center for the Study of Drug Development, DiMasi et al., Innovation in the pharmaceutical industry: New estimates of R&D costs (average cost of about 2.6 billion dollars, ten to fifteen year cycle). sciencedirect.com
BIO, Informa Pharma Intelligence and QLS, Clinical Development Success Rates (close to 9 of every 10 candidates entering clinical trials do not reach approval). bio.org
Google DeepMind and EMBL-EBI, AlphaFold Protein Structure Database (nearly 200 million predicted protein structures, freely available; AlphaFold 3 announced on 8 May 2024). alphafold.ebi.ac.uk
The Nobel Prize, The Nobel Prize in Chemistry 2024 (Demis Hassabis and John Jumper for structure prediction, David Baker for protein design). nobelprize.org
Jayatunga et al. (Boston Consulting Group), How successful are AI-discovered drugs in clinical trials? A first analysis and emerging lessons, Drug Discovery Today (2024) (80 to 90% phase 1 success for AI-discovered molecules versus 40 to 65% historically, about 40% in phase 2). sciencedirect.com
Insilico Medicine, Nature Medicine (3 June 2025), A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis: a randomized phase 2a trial (71 patients, 22 sites, +98.4 mL forced vital capacity at 60 mg versus -20.3 mL on placebo; 12 to 18 months from target to preclinical candidate). nature.com ; insilico.com
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Molderez Consult helps Belgian health and pharma players frame an AI use case, audit their data and deploy in line with the GDPR and regulatory requirements, on infrastructure they control.
Article generated by AI. Content written with the help of an artificial intelligence model and reviewed by a human before publication. The figures cited point to their sources, listed at the end of the article.