Een nieuw geneesmiddel ontwikkelen blijft een van de langste en duurste weddenschappen van de sector: ongeveer 2,6 miljard dollar en bijna tien jaar, voor één kandidaat op tien die de klinische studies doorstaat. Artificiële intelligentie belooft de eerste helft van dat traject, de ontdekking, in te korten. Tussen AlphaFold, bekroond met de Nobelprijs voor scheikunde 2024, en het eerste geneesmiddel waarvan het target en de molecule door AI zijn gevonden en dat vandaag in fase 2 zit, is het onderwerp het labo uit. Voor België, eerste farmapool van Europa per inwoner, is de inzet industrieel.
Een geneesmiddel vertrekt van tienduizenden moleculen die in het labo worden gescreend. Slechts enkele doorstaan de preklinische tests, nog minder gaan naar klinische studies, en een handvol krijgt een vergunning voor het in de handel brengen. De gemiddelde kost om een kandidaat tot op de markt te brengen, met alle mislukkingen erbij, wordt geschat op ongeveer 2,6 miljard dollar door het Tufts Center for the Study of Drug Development, voor een cyclus van tien tot vijftien jaar.
De flessenhals is de mislukking. Volgens de gegevens van BIO (beroepsorganisatie van de biotech), samengesteld met Informa, bereiken bijna 9 kandidaten op 10 die in klinische studies stappen nooit de vergunning. Elke late mislukking, in fase 2 of 3, kost jaren en honderden miljoenen. Het is net die eerste helft van het traject, een goed target en een goede molecule vinden, die AI sneller en minder risicovol wil maken.
AI bedenkt niet in haar eentje een geneesmiddel. Ze grijpt in op precieze stappen van het onderzoek, daar waar een enorme ruimte aan mogelijkheden moet worden verkend en pistes moeten worden gerangschikt. Vier toepassingen overheersen vandaag.
De modellen ziften de literatuur, de omics-data en de structuren om plausibele biologische targets van een ziekte voor te stellen.
nieuwe targetsGeneratieve chemie stelt moleculen met de gewenste eigenschappen voor, door tientallen kandidaten te synthetiseren in plaats van duizenden.
minder synthesesModellen van absorptie, toxiciteit en werkzaamheid (ADMET) sluiten vroeg de kandidaten uit die gedoemd zijn te mislukken.
vroeger falenSelectie van patiënten, keuze van sites en ontwerp van protocollen op basis van reële data, voor beter gerichte studies.
gerichte studiesVijftig jaar lang bleef het voorspellen van de driedimensionale vorm van een eiwit uit zijn sequentie een open probleem. Net die vorm bepaalt de functie, en dus de manier waarop een molecule zich eraan kan binden. In 2021 voorspelde AlphaFold 2, ontwikkeld door Google DeepMind, de structuur van bijna alle 200 miljoen gekende eiwitten en publiceerde het die structuren vrij beschikbaar, via een databank gehost door het EMBL-EBI. In mei 2024 breidde AlphaFold 3 de voorspelling uit naar complexen tussen eiwitten en DNA, RNA of kleine moleculen.
De erkenning kwam snel: de Nobelprijs voor scheikunde 2024 bekroonde Demis Hassabis en John Jumper voor de voorspelling van structuren, en David Baker voor het ontwerp van eiwitten. De structuur van een target kennen nog voor enig experiment verkort het ontwerp van moleculen die zich eraan binden, ook al blijft een voorspelde structuur een hypothese die in het labo moet worden gevalideerd.
Bijna 200 miljoen eiwitstructuren voorspeld en vrij beschikbaar gesteld. Een hulpbron die wereldwijd door miljoenen onderzoekers wordt gebruikt.
Voorspelling van de interacties tussen eiwitten en DNA, RNA, liganden en ionen, in het hart van het ontwerp van geneesmiddelen.
Het verst gevorderde geval komt van Insilico Medicine. Zijn molecule rentosertib (ISM001-055), een remmer van het eiwit TNIK tegen idiopathische longfibrose, is het eerste geneesmiddel waarvan het target en de molecule door generatieve AI zijn bepaald. Op zijn 22 genomineerde kandidaten tussen 2021 en 2024 zegt het bedrijf van projectstart tot preklinische kandidaat te zijn gegaan in 12 tot 18 maanden, tegenover 2,5 tot 4 jaar gewoonlijk, met de synthese van slechts 60 tot 200 moleculen per project.
Vooral leverde rentosertib klinische resultaten op. Fase 2a, gepubliceerd in Nature Medicine op 3 juni 2025, betrof 71 patiënten verspreid over 22 sites in China. De groep behandeld met 60 mg per dag won 98,4 mL geforceerde vitale capaciteit over twaalf weken, tegenover een verlies van 20,3 mL onder placebo, een referentiemerker voor deze ziekte. Insilico bespreekt nu met de autoriteiten een fase 3. Het bedrijf zelf herinnert eraan dat de steekproef beperkt is en op grotere cohorten zal moeten worden bevestigd.
De markt van AI toegepast op geneesmiddelenontdekking is nog jong en de ramingen lopen sterk uiteen naargelang het gehanteerde bereik, van minder dan 3 tot meer dan 20 miljard dollar voor 2026. Precedence Research situeert die markt rond 6,9 miljard dollar in 2025 en 7,6 miljard in 2026, met een jaarlijkse groei van ongeveer 10 % tot 2035. Voorbij het cijfer komt het duidelijkste signaal van de partnerschappen: de grote labo's sluiten akkoorden met de in AI gespecialiseerde biotechs, wat de aanpak bekrachtigt zonder het uiteindelijke rendement al te bewijzen.
Het gemeten voordeel zit aan het begin van het traject. Volgens de analyse van de Boston Consulting Group slagen de moleculen uit AI in hun fase 1 in 80 tot 90 % van de gevallen, tegenover 40 tot 65 % historisch. Die fase test vooral de veiligheid: een beter percentage suggereert dat AI beter verdragen en beter gerichte moleculen ontwerpt, wat het vroege falen en de bijbehorende kosten vermindert.
Het klinische bewijs blijft gedeeltelijk. In fase 2, die de werkzaamheid test, slagen de moleculen uit AI in ongeveer 40 %, in het historische gemiddelde (BCG): AI versnelt de ontdekking, ze waarborgt nog niet de werkzaamheid. Er zijn mislukkingen: meerdere sterk gemediatiseerde kandidaten uit AI faalden in fase 2, en sommige pioniersbiotechs hebben hun ambitie naar beneden bijgesteld. De datakwaliteit is doorslaggevend: een model is maar zo goed als de biologische data die het voeden. De regelgeving verandert niet: EMA en FDA eisen dezelfde bewijzen, en gezondheidsgegevens blijven omkaderd door de AVG en de EU AI Act.
België is een farmazwaargewicht: het staat aan de top van de Europese Unie voor de investering in farma-R&D per inwoner, en exporteert dagelijks voor ongeveer 216 miljoen euro aan biofarmaceutische producten (pharma.be). Maar 2024 stuurde alarmsignalen, met een terugval van de export met 6,8 % en een daling van de octrooiaanvragen met 15,3 %. In die context wordt de efficiëntie van de R&D een kwestie van concurrentievermogen, geen laboratoriumonderwerp.
UCB, met hoofdzetel in Brussel, en Janssen (J&J-groep), met een groot deel van zijn R&D in Beerse, behoren tot de grote spelers. De terugval van 2024 herinnert eraan dat het leiderschap niet verworven is.
De ontdekking inkorten, het falen vroeger uitsluiten en de studies beter richten kan die positie verdedigen, op voorwaarde dat men investeert in propere data en in competenties.
Een moeilijk target, een screeningflessenhals, een te optimaliseren studiecohort. AI dient een meetbaar doel, niet omgekeerd.
Modellen zijn maar zo goed als de beschikbare biologische en chemische data: proper, gestructureerd en bruikbaar.
Gespecialiseerde platformen, academische samenwerkingen of interne tools, naargelang de maturiteit en de aanwezige competenties.
Gezondheidsgegevens onder de AVG, traceerbaarheid van de modellen, regelgevend dossier EMA en FDA, gedocumenteerde governance.
Molderez Consult helpt Belgische spelers in gezondheid en farma om een AI-toepassing af te bakenen, hun data te auditen en uit te rollen met respect voor de AVG en de regelgevende vereisten, op een beheerste infrastructuur.
Mijn toepassing bespreken